Tumore stromale gastrointestinale: la speranza arriva da un nuovo farmaco

Stando ad uno studio di un team di ricerca spagnolo pubblicato su The Lancet Oncology, un nuovo farmaco potrebbe risultare efficace nella cura del tumore stromale gastrointestinale, una delle neoplasie più letali in assoluto

I tumori stromali gastrointestinali – indicati con la sigla GIST (dall’inglese GastroIntestinal Stromal Tumors) – sono neoplasie molto rare che si possono sviluppare lungo tutto il tratto gastrointestinale, dall’esofago fino al retto. Fanno parte dei cosiddetti sarcomi dei tessuti molli, un gruppo di tumori che si origina in tessuti come muscoli, tessuto connettivo, vasi sanguigni o linfatici, nervi, legamenti e tessuto adiposo.

Anche se, in teoria, questi tumori possono svilupparsi in tutto il tratto gastrointestinale, nella maggior parte dei casi (circa il 60% delle diagnosi attualmente) colpiscono lo stomaco, mentre sono meno comuni in altre aree come l’intestino tenue (poco più del 25%), il duodeno (5%), il colon e il retto (5%) e l’esofago (1% circa). In rari casi, i GIST possono svilupparsi anche all’esterno del tratto gastrointestinale, ma comunque sempre nell’addome, in particolare a livello di peritoneo e omento.

Quando un paziente riceve una diagnosi di tumore stromale gastrointestinale si trova, purtroppo, quasi sempre di fronte ad una prognosi nefasta che non restituisce notizie confortanti in termini di aspettativa di vita. Tuttavia, uno studio condotto all’Hospital Vall d’Hebron di Barcellona e pubblicato su The Lancet Oncology offre una rinnovata speranza, in quanto dimostrerebbe l’efficacia di un nuovo farmaco per il trattamento dei GIST. Il principio attivo su cui si basa è l’Avapritinib, recentemente approvato anche dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.

César Serrano, oncologo all’Ospedale Vall d’Hebron, capo del gruppo di ricerca traslazionale presso Sarcomas del Vall d’Hebron Institute of Oncology (VHIO), nonché uno dei membri del team autore di questo studio, ne ha così commentato i risultati: “Ciò rappresenta un ulteriore passo nello sviluppo della medicina antitumorale di precisione. Ancora una volta siamo riusciti a trasformare una specifica mutazione in un obiettivo terapeutico che ci ha permesso di sviluppare un trattamento efficace”.

Il farmaco Avapritinib è stato testato in Spagna su 56 pazienti con GIST e i risultati, come specificato nella ricerca, sono molto incoraggianti, in quanto 55 di questi hanno visto una riduzione del tumore. Come vi si legge, il tumore stromale gastrointestinale comporta una mutazione dell’esone 18 del recettore alfa del fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGFRA). Il GIST ospita una mutazione del PDGFRA D842V, che è la più comune mutazione dell’esone 18. E come spiega lo stesso Serrano, il farmaco è progettato per attaccare in modo selettivo questa specifica mutazione. Nel fornire i dettagli dello studio, il ricercatore non nasconde la propria soddisfazione per i risultati ottenuti.

“L’Avapritinib – spiega – è stato progettato per attaccare questa specifica mutazione in modo potente e selettivo e alla luce dei risultati di questo test è evidente che funziona. La sua approvazione da parte delle autorità sanitarie è una pietra miliare in oncologia, perché diventerà il primo trattamento per i pazienti con GIST che presentano questa mutazione. Questo è molto incoraggiante – conclude – se si considera che il 96% dei pazienti partecipanti aveva una malattia metastatica e fino al 61% una malattia clinicamente avanzata. Fino ad ora, l’esperienza con altri farmaci come imatinib, sunitinib e regorafenib (tutti inibitori di tipo 2) aveva mostrato poca o nessuna attività in questo tipo di paziente”.

FONTI:

• Fondazione AIRC, Tumori stromali gastrointestinali – GIST, in Guida ai tumori. Link: https://www.airc.it/cancro/informazioni-tumori/guida-ai-tumori/tumori-stromali-gastrointestinali-gist
• Heinrich M. C., Serrano C., et al., Avapritinib in advanced PDGFRA D842V-mutant gastrointestinal stromal tumour (NAVIGATOR): a multicentre, open-label, phase 1 trial, in The Lancet Oncology, 01/07/2020, Vol 21, Issue 7, pp. 935-946. Link: https://www.thelancet.com/journals/lanonc/article/PIIS1470-2045(20)30269-2/fulltext

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